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2021核酸药物开发论坛 ▎命码生物携最新递送系统闪耀登场,吸引众多企业交流合作

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2021年5月7日-8日,由医麦客主办的“2021 NADD Forum核酸药物开发论坛”在南京隆重开幕,作为本次论坛的企业代表,命码生物携公司重磅研究成果【第三代体内自组装核酸药物递送系统】参会,各界人士纷纷前往命码展台咨询和交流。

由命码生物科学家、南京大学生命科学学院陈熹教授带来的主题为“小核酸的体内递送关键技术研究”的精彩报告演讲引起了与会各方的强烈关注。报告中,陈熹教授首先介绍了当前核酸药物的研发策略及应用潜力,并指出小核酸药物研发的瓶颈问题(即缺乏安全、精准、高效的递送系统),提出外泌体等细胞外囊泡可作为基因和RNA药物的递送载体,引出了本课题组的重大发明:第三代体内自组装核酸药物递送系统。

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该技术利用合成生物学设计理念,通过静脉注射可表达siRNA和外泌体膜表面靶向肽段的合成生物学基因环路(以质粒DNA的形式),将肝脏重构成可以产生和分泌siRNA的器官,继而利用机体自身的外泌体体内传输途径,实现siRNA在体内稳定、高效、安全的传输。

为了证明该策略的治疗价值,命码科学家团队在多种疾病相关的关键靶基因上进行了验证,如肺癌中的EGFR/KRAS基因,胶质母细胞瘤中的EGFR/TNC,以及肥胖症中的PTP1B。实验结果表明,该体内自组装siRNA策略能够有效沉默上述关键靶点,并对肺癌、胶质母细胞瘤、肥胖症等三种典型疾病产生显著治疗效果。

命码生物的第三代体内自组装核酸药物递送系统,凭借独特的技术优势、广阔的应用前景和巨大的市场价值,吸引了超过50家投资机构和知名药企前来寻求合作,包括高瓴资本,国药投资,启明创投,齐鲁药业、正大天晴等。针对各方关切的问题,在陈熹教授演讲结束后,命码生物又特别召开专家座谈会,进一步与意向合作方探讨投资及研发合作意向。

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第三代体内自组装递送系统优势

(1)利用宿主自己的器官分泌的外泌体为载体,完全解决了siRNA递送载体带来的免疫源性和毒性问题

(2)通过对基因环路的灵活编辑,可同时传输多个siRNA,对疾病进行多靶点打击

(3)特异性的靶向肽段可高效的将siRNA输送到特定的组织,克服血脑屏障等生物屏障的制约

(4)纳米级颗粒,易逃脱溶酶体系统的清除

第三代核酸药物递送系统集高效、无毒、设计灵活应于一体,是目前世界上最先进的研发技术,解决了核酸药物成药难题。

第三代体内自组装递送系统在理论上可以治疗任何由基因表达异常导致的疾病。可广泛的运用于肿瘤、代谢类、抗感染类、精神/神经性疾病等治疗,如肺癌、胶质母细胞瘤,以及肥胖症等。

第三代体内自组装递送系统克服了RNAi药物发展的主要障碍,能够精确调控基因表达,实现治疗目的。新技术的运用将加快核酸药物研发的发展进程,成为RNAi治疗领域的里程碑,开启基因治疗的新篇章。




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